本周,多家媒体爆出干细胞疗法治疗帕金森病取得突破性进展的消息。据悉,通过人自体诱导多能干细胞(iPSC)在体外诱导多巴胺能神经前体细胞分化治疗帕金森病后,许多受试者反映帕金森病的运动症状和非运动症状得到改善,运动能力提高改善了。与细胞治疗前相比,生活质量得到显着改善。
据媒体报道,这是国内首例利用临床级iPSC来源的细胞治疗帕金森病的案例。但目前尚未发表相关文献。多位业内专家向第一财经指出,干细胞疗法仍处于临床验证的非常早期阶段。目前尚无数据证明此类iPSC治疗帕金森病的安全性和有效性,目前全球尚无此类疗法。干细胞疗法对帕金森病有明确的疗效。
某三甲医院神经内科主任告诉第一财经记者:“我们医院神经内科也在进行干细胞治疗帕金森病的临床试验,目前结果还不清楚,在得出明确结论之前获得后,药物的功效不容小觑。”随意夸张吧。”
据第一财经记者报道,干细胞疗法在一些医院已经开始兜售。 “出于科研目的进行临床试验,在一些医院直接卖钱。这种行业乱象或者出于商业目的夸大药物效果的炒作,需要警惕。”相关人士告诉第一财经记者。
一位干细胞领域的资深研究员告诉第一财经记者,国外多年前就已经开展了干细胞治疗帕金森病的研究。多巴胺分泌不足是帕金森病的主要致病因素之一,而人体内的多巴胺水平受到精确调节。虽然源自iPSC细胞的多巴胺能祖细胞可以分泌多巴胺,但多巴胺的分泌量难以控制。尤其是上述细胞移植到体内后是否能够根据机体的需要产生适量的多巴胺,目前还没有明确的数据。
“多巴胺的分泌应该是‘该来的时候就来,该去的时候去’,而不是越多越好。多巴胺释放紊乱和过量会导致情绪、注意力和睡眠障碍,甚至成瘾,最终损害神经元,恶化病情”。他向第一财经记者解释道。
上述专家补充道,iPSC细胞临床应用的主要风险还涉及iPSC诱导和分化阶段的基因突变,以及残留未分化细胞的致瘤性。 “在国外,相关研究因存在安全风险而已停止。”他说。
从资本市场来看,干细胞治疗也是近年来反复炒作的概念。 2025年初,国内首个干细胞药物获有条件批准上市后,产业链上多家上市公司声称拥有相关产品布局或规模化生产能力。
公开信息显示,相关药物研发企业仍在积极融资。 2024年11月,iPSC衍生细胞药物研发公司中盛图源获得1.5亿元B轮融资,由广州实业领投,君联资本、中原合创、合肥高新投资等跟投; 2024年10月,时泽生物还披露超亿元B轮融资,启明创投、红杉资本、礼来亚洲基金等老股东追加投资。
(本文来自第一财经)
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